卫健委回应父亲自制药救儿 徐伟

2021-10-02 11:40 出处 综合北京头条

对于徐伟自制药救罕见病儿子一事，云南昆明卫健委的工作人员在接受采访时表示，不涉及对外售卖、不危害社会的话，卫健部门不会过多干涉。

近日，云南高中学历父亲为儿子自制化合物治疗Menkes罕见病在网上引发关注，有的网友称其为“续命药师”。对此，当事父亲徐伟10月1日告诉北青-北京头条记者，自制化合物是无奈之举，而他自制的化合物只是对孩子病情有缓解作用，不能称之为药。“我也不是续命药师，我只是一个普通的父亲，做这一切都是基于一个父亲为了救自己的孩子，也是我能为孩子做的。”受到关注后，徐伟得到了很多网友的关心和鼓励，还有专业人士及相关公司联系他，表示愿意提供帮助，这让他感受到了温暖，也看到了希望。目前，孩子的病情虽然没有恶化，但身体发育仍滞后，脑部发育也不正常，徐伟还在继续研究更有效的基因治疗。

高中学历父亲自制化合物欲救罕见病儿子

2019年6月，徐伟二胎得子，自此儿女双全。但四口之家的幸福生活并没有延续太久，孩子六个月大的时候，徐伟和家人发现儿子灏洋的发育明显落后于同龄孩子，不会趴着也不会翻身，头也抬不稳，大部分的时候都只是在床上躺着。一开始，小灏洋只是被认定为生长发育迟缓，3个月后，基因检测报告显示，小灏洋有ATP7A基因缺陷，这导致了遗传性铜缺乏疾病，也被成为Menkes综合症，这是一种罕见病。最终，医生给出的结论是没法治。

徐伟说，这种病他也是第一次听说，仅有高中学历的他对此根本一无所知。但他不会就此放弃，他带着孩子到北京尝试了鸡尾酒疗法给孩子补充微量元素，但几乎没有疗效。经过多方查询资料，徐伟对Menkes罕见病有了一定的了解，也联系到了其他病友家长。得知这种罕见病患者的生命大多停留在3岁前，而对这一疾病有缓解的组胺酸铜只能去台湾或美国买，因为疫情，出境求医基本不可能，徐伟就下定决心要自制组胺酸铜。

哪怕家人不支持，没有人相信他能成功，徐伟还是孤注一掷坚持下来了。他暂停放下自己的公司，暂停工作，全身心扑在孩子的病上，也不管别人说什么。为了自制组胺酸铜，他查阅了大量的国内外文献，看不懂的外文就翻译，看不懂的专业名词就查，根据相关论文上提供的方法，用了一个多月的时间，他成功自制出了组胺酸铜，并用到了孩子身上。

自制剂经多道灭菌处理双重试验才敢给孩子用 目前自制化合物一个月成本几十元

自制的东西给孩子用，卫生安全如何把控？徐伟解释，他尽量达到药典中要求的环境清洁度，自建实验室也用乙酸灭菌，空气沉降菌与浮游菌也通过检验，最终的制剂也通过了过滤灭菌，且所有原料都是药用级的，最后还要用细菌培养皿检测有无细菌，以此让制剂尽可能符合卫生要求。另外，在把自制的组胺酸铜用到孩子身上之前，他先用在兔子身上试验，接着在自己身上试验，确认没问题才用到孩子身上，如今已经用了一年的时间。

在成功制备组胺酸铜后，徐伟还了解到，还有更前沿的课题组在用抗癌药伊利司莫与铜的络合物治疗Menkes小鼠，伊利司莫铜成为他接下来要制备的又一化合物。又用了一两个月的时间，徐伟和另一位当医生的病友家长自制出了伊利司莫铜。“伊利司莫铜要通过静脉注射，不像组胺酸铜可以天天用，静脉注射后需要时间恢复。”

目前，徐伟给孩子用自制的组胺酸铜和伊利司莫铜可以缓解孩子的病情，但这只是让病情不要恶化并不能让病情好转。“孩子还是只能躺着，动动四肢、笑一笑，现在仍旧坐不了、站不了，身体发育还是滞后，脑部发育也还是不正常，最终还得依靠基因治疗。我现在感觉时间很紧迫，每天除了睡觉都研究这些，目前基因替代治疗已经理清思路，接下去还有动物验证实验、基因编辑工具等，也希望有这方面的专家帮我，有相关的检测机构给我提供帮助。这几天，其实已经有专业人士和一些做药物检测、基因检测的公司联系我，表示愿意提供帮助，但我们还没来得及好好沟通。”

徐伟说，不管家里人支不支持，他作为一个父亲，不能眼睁睁看着孩子“等死”。他甚至做好了最坏的准备，最后实在没有钱就卖房卖车、贷款。其实除了刚开始搭建实验室和买设备的费用，现在徐伟每个月自制化合物的成本只要几十块钱，但他停了工作后就已经没有经济来源，之前做生意的积蓄也用尽了，还欠了几万的外债。

回应被称为“续命药师”：我只是一个普通父亲 所做的一切都为了救孩子

看到徐伟的坚持后，不少网友留言鼓励他，有医学生说被他感动，似乎看到了读药学的意义，有网友称他为“续命药师”，还有网友通过打赏、转账为他捐款。徐伟告诉北青-北京头条记者，目前，他已经获得大约4万元的爱心捐款。但他个人的经济情况比一些病友还要好，他希望受捐助的不只是他个人，而是成立一个组织，以组织的名义受捐助，将捐款用于研究Menkes罕见病，帮助更多Menkes患者。“考虑到法律风险，在成立这个组织前暂时先不接受捐款。成立这个组织，也欢迎这方面的专家参与进来。希望可以通过合法合规的方式，让其他Menkes患者也能免费使用我自制的化合物。”

徐伟说，这次得到这么多网友的关心和鼓励，他感受到了温暖，也看到了希望，他对于接下来的基因治疗研究也更有信心，他相信会有越来越多人给他提供帮助。但对于“续命药师”的称号，他说，这种说法太夸张了，他不是续命药师，他只是一位普通的父亲，他所做的一切也是基于一位父亲想救自己的孩子，这也是他能为孩子做的。“我认为我自制的组胺酸铜和伊利司莫铜也不能称为药，这只是对孩子病情有缓解作用的化合物。药品是需要有生产批号和相关审批的，目前，我们国内还没有这样的药品上市，在国外，这也只是院内自制剂。我自制这些化合物，也只是给自己孩子使用，自担风险，别的家长要，我也不敢给。”

对于徐伟自制药救罕见病儿子一事，云南昆明卫健委的工作人员在接受采访时表示，不涉及对外售卖、不危害社会的话，卫健部门不会过多干涉。对于Menkes罕见病患者用药难的情况，云南医疗保障局的工作人员也向北青-北京头条记者表示，将关注此事。

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作者：yujeu